Mesoblast Limited’s El candidato a producto de células precursoras mesenquimales (MPC) MPC-300-IV es bien tolerado y da como resultado una mejora dependiente de la dosis en los síntomas clínicos, la función física y la actividad de la enfermedad en pacientes con artritis reumatoide (AR) refractaria, de acuerdo con los resultados de una Ensayo clínico de fase 2.
Las MPC son células madre indiferenciadas que pueden convertirse en diferentes tipos de células de los tejidos esqueléticos, como cartílago, hueso y grasa.
“Los resultados de seguridad y eficacia de este estudio son muy alentadores y sugieren que la terapia celular de Mesoblast tiene el potencial de satisfacer la principal necesidad médica insatisfecha de la población con AR resistente al tratamiento biológico, donde los agentes proporcionan efectos duraderos constantes sin el riesgo de infecciones oportunistas o neoplasias son muy necesarios » Dr. Allan Gibofsky, profesor de medicina y salud pública en Weill Cornell Medical College y reumatólogo asistente en el Hospital for Special Surgery en Nueva York, dijo en un presione soltar.
Se reclutó para el ensayo un total de 48 pacientes con artritis reumatoide activa. Todos los pacientes estaban en un régimen farmacológico estable con metotrexato y tenían una respuesta clínica previa inadecuada a al menos un agente anti-factor de necrosis tumoral (TNF). Treinta de los pacientes (63%) habían recibido previamente uno o dos agentes biológicos.
Los pacientes se dividieron aleatoriamente en tres grupos. Los del primer grupo recibieron una dosis baja de inyección de MPC (1 millón de MPC / kg), los del segundo grupo recibieron una dosis alta (2 millones de MPC / kg) y los del tercer grupo recibieron una inyección de placebo.
Los resultados mostraron que MPC-300-IV era seguro y bien tolerado por los pacientes. No se registraron efectos secundarios adversos durante el período de 12 semanas después de la inyección.
La eficacia clínica de la inyección se evaluó utilizando la respuesta clínica compuesta del American College of Rheumatology (ACR), que mide los signos y síntomas de la enfermedad en términos de 70%, 50% o 20% de mejora en el recuento de articulaciones sensibles o articulaciones inflamadas.
La calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes se evaluó mediante el índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud (HAQ-DI), que es una medida estandarizada del estado funcional.
De acuerdo con esto, una sola inyección de MPC-300-IV resultó en mejoras dependientes de la dosis en los síntomas clínicos, la función y la actividad de la enfermedad, y la dosis más alta proporcionó el mayor beneficio. Además, 12 semanas después de las inyecciones, un número significativamente mayor de pacientes en el grupo tratado con dosis altas logró una mejora del 70% (ACR70, la medida más significativa de mejoría clínica) en comparación con los pacientes del grupo placebo.
Además, en pacientes que habían recibido uno o dos agentes biológicos previos, la inyección de MPC-300-IV en dosis alta resultó en una mejora del 50% (ACR50) en más de la mitad de los pacientes (55%) y una mejora del 70% ( ACR70) en más de un tercio de los pacientes (36%). En comparación, solo el 11% de los pacientes del grupo placebo mostraron una mejora del 50% y ninguno mostró una mejora del 70%.
Es importante destacar que el 91% de los pacientes que habían recibido uno o dos agentes biológicos anteriores mostraron mejoras significativas en la función física, medida por HAQ-DI, en comparación con solo el 33% de los pacientes del grupo placebo.
“Estos resultados respaldan el potencial de nuestra terapia celular alogénica para posicionarse como una opción de tratamiento de primera línea para pacientes biológicos resistentes”, dijo Silviu Itescu, director ejecutivo de Mesoblast. «MPC-300-IV está bien posicionado para avanzar a través de una asociación estratégica hacia el desarrollo de la Fase 3 para la artritis reumatoide refractaria biológica».
Los pacientes con AR resistente al tratamiento biológico (o los pacientes con AR que no responden al tratamiento con agentes biológicos) representan aproximadamente un tercio de todos los pacientes con AR que han recibido anti-TNF u otros agentes biológicos. La AR refractaria es el tipo de artritis reumatoide más difícil de tratar y, por lo tanto, se necesitan desesperadamente nuevos enfoques que sean seguros y efectivos.