Nuevo estudio clínico de StemGenex sobre artritis reumatoide de inscripción en terapia con células madre

Afroamericanos con artritis reumatoide y enfermedades similares en ...

Los pacientes con AR se están inscribiendo en un estudio clínico de StemGenex que busca aprovechar el poder de las células madre mesenquimales (MSC) derivadas de tejido adiposo específicas del paciente por sus propiedades antiinflamatorias y potencialmente terapéuticas.

La AR es la forma más común de artritis autoinmune inflamatoria y afecta a más de 1.3 millones de estadounidenses. La AR es una enfermedad crónica (a largo plazo) que causa dolor, rigidez, hinchazón y movimiento y función limitados de muchas articulaciones. Si bien la AR puede afectar cualquier articulación, las pequeñas articulaciones de las manos y los pies tienden a verse afectadas con mayor frecuencia. La AR puede tener manifestaciones extraarticulares en las que la inflamación afecta a órganos que incluyen la piel, los ojos, el corazón, los pulmones, los sistemas renal, nervioso y gastrointestinal.

Debido a esto, StemGenex está llevando a cabo un análisis centrado en el paciente. estudio clínico observacional utilizando células madre autólogas derivadas de tejido adiposo en pacientes con artritis reumatoide. Las células, que se obtienen de la propia fracción vascular estromal (FVS) del paciente, se aíslan durante un procedimiento quirúrgico realizado en las instalaciones de StemGenex en California. De acuerdo con el diseño del estudio, los pacientes serán monitoreados por dolor y funcionalidad en el transcurso de un año después del tratamiento. “Estoy emocionado de ser parte de un estudio que investiga la mejora de la capacidad innata del cuerpo para regularse y curarse a sí mismo”, dijo el Dr. Andre P. Lallande, investigador principal de los estudios.

Para recibir la mejor atención posible, los pacientes del estudio viajan a California durante tres días en el centro de tratamiento de StemGenex. Una consulta el primer día, un procedimiento quirúrgico el segundo día y una consulta de seguimiento el tercer día completan el viaje. El procedimiento quirúrgico consiste en el aislamiento, la activación y la readministración de las células, donde las células se administran mediante una inyección intravenosa en todo el cuerpo e inyecciones en un lugar específico. Posteriormente, los pacientes son monitoreados para detectar cambios en la actividad de la enfermedad utilizando la Escala de Actividad del Paciente-II (PAS-II). Esta medida de resultado incluye 12 preguntas sobre la capacidad para realizar las actividades diarias (p. Ej., «¿Puede pararse de una silla recta?») Y el dolor asociado con las actividades (p. Ej., «¿Cuánto dolor ha tenido debido a su enfermedad?» ¿en la semana pasada?»). Los pacientes son evaluados regularmente durante un año para identificar cualquier cambio significativo con respecto al valor inicial. Como resultados secundarios, se utiliza la misma escala para determinar los cambios en el dolor general y la actividad global general, y una escala separada (Respuesta de los participantes a la Cuestionario de evaluación de la salud-II [HAQ-II]) se utiliza para determinar cambios en la salud general. Se espera que 50 pacientes se inscriban en este estudio.

Un paciente con artritis reumatoide, Georgi Crocker, representante de ventas farmacéuticas de 43 años, ya ha tenido una experiencia positiva con esta terapia de células madre en investigación. Cuando Crocker comenzó a sufrir los síntomas de la artritis reumatoide (articulaciones inflamadas, retención de líquidos y aumento de peso), comenzó a tomar fármacos comunes para tratar la artritis reumatoide (Enbrel®, Humira®, Simponi® y Orencia®) pero fue en vano. “Me frustraba y dejaba de tomar un medicamento, como Humira®, pero una vez que deja de tomar un medicamento de la misma clase, no puede volver a tomarlo porque su cuerpo produce anticuerpos contra él. Entonces, el medicamento no funciona en absoluto o puede tener reacciones graves ”, dijo Crocker. Sintiéndose desesperada, Crocker comenzó a buscar terapias basadas en células y descubrió StemGenex en sus búsquedas. Intrigados, Crocker y su esposo recién casado examinaron más a fondo el tratamiento y se convencieron cuando vio que la fundadora y directora ejecutiva de StemGenex, Rita Alexander, tenía artritis reumatoide. “Rita fue un factor importante”, recuerda Crocker. «Aquí había alguien con la misma condición que yo, que ha tenido un gran éxito con el tratamiento con células madre adultas adiposas». Después de que Crocker se sometió al tratamiento, vio resultados en una semana: sus marcadores sanguíneos de inflamación habían disminuido y podía volver a ver sus nudillos.

StemGenex indica que las CMM derivadas de tejido adiposo pueden tener un efecto terapéutico en pacientes con artritis reumatoide porque las células tienen propiedades inmunomoduladoras. Las células se dirigen a áreas de inflamación en el cuerpo y producen agentes antiinflamatorios para atenuar la inflamación en las articulaciones. Aún está en exploración la posibilidad de que estas células también produzcan células T reguladoras (T-regs). Los T-regs podrían ser importantes en el manejo de la artritis reumatoide porque mantienen el sistema inmunológico bajo control mientras mantienen la tolerancia a los autoantígenos.

Un artículo publicado en Células madre, «Las células madre mesenquimales derivadas del tejido adiposo humano modulan la artritis autoinmune experimental mediante la modificación de las respuestas adaptativas tempranas de las células T, ”Describe cómo las MSC pueden atenuar la artritis reumatoide aparentemente a través de la inmunomodulación T-reg. Durante el estudio, los investigadores indujeron artritis reumatoide en ratones e inyectaron MSC derivadas de tejido adiposo humano en una sola dosis. Poco después de recibir las células madre, los investigadores observaron una reducción en la actividad de la enfermedad de la artritis reumatoide y el nivel de células T dañinas, pero un aumento en las T-regs, especialmente las T-regs que producen interleucina-10 antiinflamatoria en los ganglios linfáticos que drenan. “Todas estas respuestas celulares, en última instancia, conducen al restablecimiento del equilibrio regulador / inflamatorio en los ganglios linfáticos que drenan”, concluyeron los autores.

El Dr. Mark Youssef, Co-Investigador del Estudio Clínico StemGenex declaró: “Estamos seguros de que nuestra investigación sobre tratamientos con células madre para la AR mostrará los beneficios terapéuticos que ya se han demostrado en estos estudios de modelos animales. También veremos cómo los tratamientos ADSC afectan los marcadores inflamatorios que normalmente se miden en pruebas de laboratorio para pacientes con AR ”.

La evidencia adicional que se corresponde con el trabajo realizado por los investigadores de StemGenex proviene del Primer Departamento de Medicina Interna en Kitakyushu, Japón. En la Facultad de Medicina, el Dr. Yoshiya Tanaka, MD, PhD, ha estado estudiando “Células madre mesenquimales humanas como herramienta para la reparación articular en la artritis reumatoide. » Según el estudio, publicado en Reumatología clínica y experimental, Las CMM pueden diferenciarse en tipos de células que pueden reparar las superficies óseas dañadas por enfermedades inflamatorias, prevenir la creación de células que inducen el daño óseo y atenuar la inflamación existente. Este grupo también ha estudiado métodos alternativos para administrar células: en lugar de utilizar inyecciones, el Dr. Tanaka ha estudiado andamios de nano fibras implantados en modelos animales de artritis reumatoide.

Evidentemente, hay muchas formas en que se puede proponer que las CMM derivadas de tejido adiposo actúen para reducir la artritis reumatoide. Los regímenes de tratamiento se están desarrollando en un entorno clínico y son estudiados por investigadores como StemGenex que realizan este estudio clínico observacional.

Se estima que el estudio StemGenex actual, iniciado en enero de 2015, tendrá resultados primarios recopilados en enero de 2018 para que los investigadores de StemGenex los utilicen para determinar si se justifican ensayos clínicos futuros.